人工智能（AI）領域

英飛智藥發表關于自動化分子結構識別工具MolMiner論文

2022年9月，北京英飛智藥科技有限公司（英飛智藥）關于自動化分子結構識別工具MolMiner論文發表在JCIM雜志。MolMiner是由英飛智藥和北京大學聯合開發的一款自動識別化學分子結構的工具，為PharmaMind®創新藥物研發平臺中的一個功能模塊。目前MolMiner的注冊用戶數接近8000，其中包括企業級用戶31家，日均活躍用戶數保持在60以上。

英飛智藥成功入選2022年度“專精特新”企業

2022年8月25日，北京市經信局公布了北京市2022年度第四批“專精特新”企業名單，英飛智藥憑借在科技創新方面取得的突出成績順利入選。

截至2022年第3季度，英飛智藥多個項目取得階段性進展。其中，IIP009項目通過人工智能3D分子生成得到全新結構可專利分子，活性達到100nM，目前團隊正在通過AI和計算手段對分子進行活性及成藥性優化。IIP001項目與武漢大學合作開展細胞和動物實驗，初步驗證了新型抗流感病毒藥物作用機制。

公司官網：http://www.iipharma.com.cn/iipharma/

LungLB®在紐約州獲批商業化

2022年9月2日，LungLife AI (AIM: LLAI.L) 宣布零缺陷通過紐約州衛生部（“NYSDOH”）的現場審計，并授予LungLife AI臨床實驗室評估項目（“CLEP”）的許可。

作為Lunglife AI商業化計劃的重要一步，CLEP認證允許LungLife AI在紐約州進行臨床實用性研究和LungLB®的商業化，同時，公司已獲得臨床實驗室改進修正案（“CLIA”）認證允許其在其他46個州進行臨床用途研究。通過認證后，Lunglife AI即可在重要實驗中心之一 – 紐約西奈山伊坎醫學院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）招募效用研究的參與者。

公司官網：https://lunglifeai.com/

圣美生物榮獲多個獎項和認可

2022年7月16日，珠海圣美生物診斷技術有限公司（圣美生物）榮獲ZAODX世界腫瘤早篩大會“金篩獎·未來獨角獸企業”獎項。

2022年7月21日，圣美生物“腫瘤液態活檢境外研發機構”獲得2022年廣東省科技創新戰略專項-對外科技合作平臺認定，成為2022年珠海市唯一一家通過省級境外研發機構認定的企業。

2022年9月18日，圣美生物參加第25屆醫學圖像計算與計算機輔助干預國際會議（MICCAI2022），圣美AI團隊在本屆大會的MICCAI Airway Tree Modeling氣管分割競賽中榮獲驗證階段第一名，總分第五名的好成績，意味著圣美的AI技術團隊已經進入成為國際第一梯隊序列。

公司官網：http://www.sanmedbio.com/

基因編輯領域

Beam宣布2022年第2季度研發管線

和業務亮點

2022年8月9日，Beam Therapeutics（BEAM.NASDAQ）公布了截至2022年6月30日的季度業績，2022年是Beam轉型成為一家多項目臨床階段公司的關鍵一年，主要更新有：

BEAM-101的BEACON臨床1/2期試驗在2022年下半年患者入組進展順利；BEAM-201已提交IND，目前處于臨床擱置狀態，期待從FDA獲得更多細節；BEAM-102的IND提交和BEAM-301的IND申報研究計劃在2022年下半年進行；John Lo 博士被任命為首席商務官；現金、現金等價物和有價證券12 億美元。

Beam發布首個體內多重堿基編輯治療乙肝的實驗數據，有望功能性治愈乙肝

2022年9月19日，Beam公布了一項新的臨床前數據，展示了多重堿基編輯方法在減少乙肝病毒（HBV）標志物（包括乙肝表面抗原HBsAg）和防止HBV在體內的感染反彈方面的潛力。這些數據與Lyon INSERM癌癥研究中心的Fabien Zoulim實驗室合作，并在2022年國際HBV會議上發布題為“胞嘧啶堿基編輯抑制乙型肝炎病毒復制并降低體內外HBsAg表達”的海報。

在HBV感染細胞中，研究團隊使用胞嘧啶堿基編輯器（CBE）在多個位置靶向整合的HBV DNA和cccDNA，從而在病毒基因組中引入精確和永久的終止密碼子。這些終止密碼子旨在使HBV病毒基因沉默，而不會有染色體重排的風險。

Beam總裁兼首席科學官 Giuseppe Ciaramella 博士表示，非常興奮地分享這些新數據，這是第一次在體內模型中解決HBV感染的兩種疾病驅動因素，突出了多重堿基編輯方法的潛力。通過阻止HBV病毒復制和沉默病毒蛋白表達，這種多重堿基編輯方法可能是世界各地眾多乙肝病毒攜帶者潛在的治療選擇。期待在更多的臨床前研究中繼續探索它的效用。

研究團隊在HBV感染的小鼠模型中對該方法進行了體內實驗評估，研究結果顯示：

1）1劑或2劑堿基編輯治療導致小鼠體內HBsAg持續降低了>2 log10 IU/ml，而恩替卡韋治療或空白對照組小鼠未觀察到有顯著性降低。

2）堿基編輯治療導致血清HBV DNA持續減少3 log10 copies/ml，并在停藥后沒有觀察到HBV病毒反彈。與之相對，恩替卡韋治療組的血清HBV DNA在給藥后減少，但在停藥后反彈。

綜上所述，這些研究結果表明，堿基編輯治療有可能通過引入防止HBV復制和沉默病毒蛋白表達的堿基突變，永久滅活cccDNA和整合的HBV DNA，為功能性治愈乙肝患者帶來新的希望。

公司官網：https://beamtx.com/

Refuge專注研發用于治療癌癥的

下一代細胞療法

Refuge Biotechnologies, Inc.（Refuge）于2015年由David Parkinson博士、Stanley Qi博士和Bing C. Wang博士在美國加州創立，是一家癌癥免疫治療公司，利用合成生物學和基因工程來釋放細胞療法的全部潛力。Refuge 的專有受體-dCas 平臺利用基于精確 CRISPR 激活 (CRISPRa) 和 CRISPR 干擾(CRISPRi) 的獨特基因工程技術。通過將配體特異性受體連接到 dCas，Refuge使細胞能夠感知周圍環境，并在遇到特定的外部抗原時有條件地激活或抑制多個基因——從而產生超越單一靶點和功能的更有效和更有針對性的治療。

公司官網：https://refugebiotech.com/

細胞治療領域

Carisma與Sesen Bio完成合并協議簽署，計劃合并后在納斯達克上市

2022年9月21日，Carisma Therapeutics Inc.（“Carisma”）宣布與Sesen Bio, Inc.（納斯達克: SESN）完成最終合并協議簽署，計劃通過全股份交易（all-stock transaction）將兩家公司合并。合并后公司將以Carisma Therapeutics Inc.的名義運營，并在納斯達克以股票代碼“CARM”進行交易。

合并后的公司總部將設在賓夕法尼亞費城，由Carsima總裁兼首席執行官Steven Kelly領導，繼續專注于嵌合抗原受體-巨噬細胞（CAR-M）和單核細胞治療平臺的開發，以期在未來18個月內獲得CT0508補充臨床I期數據、與諾華關于CT-0508臨床試驗生產的技術轉讓、CT0508腹腔注射治療HER2+腹膜癌患者的臨床I期數據等多個發展里程碑。

同時，Carisma還獲得包括IP Group、HealthCap、AbbVie、Wellington Partners 、Merck、麗珠醫藥等在內的13家現有股東3,500萬美元的融資承諾，預計將與合并完成同時交割。在完成合并和融資后，合并后的公司預計擁有約 1.85 億美元的資金，將主要用于推進Carisma研發管線獲得多個臨床試驗的關鍵數據。

合并和相關融資預計將在未來3到4個月內完成，更多擬合并協議細節、合作與研發進展、前瞻性聲明等披露信息，以官方公告鏈接為準https://carismatx.com/sesen-bio-and-carisma-therapeutics-announce-merger-agreement/。

公司官網：https://carismatx.com/

羿尊生物持續推動臨床研究和重磅管線開發，加快工業級細胞生產平臺建設

羿尊生物醫藥（浙江）有限公司（羿尊生物）持續推進CNK-T平臺技術的優化升級，重要管線產品的臨床試驗和注冊申報。公司目前已完成CNK-UT002產品針對各類晚期實體腫瘤在臨床前實驗中強大的殺傷效果和安全性實驗。同時公司成功開發針對急性髓系白血病AML的CNK-UT003的管線產品，并在體外細胞實驗和動物實驗顯示強大的腫瘤清除效應。公司進一步完善GMP質量管理體系建設和明度智云數字化研發平臺建設，為細胞藥物IND申報奠定重要基礎。

在對外合作方面，羿尊生物與東富龍、泰格生物、易迪希建立戰略同盟，加快推進細胞的規模化生產平臺建設和細胞藥物臨床研究。目前羿尊生物已完成IIT臨床CMC細胞工藝開發和規模化GMP細胞生產，并和浙江大學附屬第一醫院和樹蘭國際醫院正式確定臨床合作關系，即將啟動針對肝癌和結直腸癌的IIT臨床試驗的病人招募和細胞回輸。

羿尊生物是一家具有多項國際領先獨創性平臺技術的細胞治療新銳企業，以針對實體腫瘤治療及異體細胞通用型技術為特色。公司目前已成功建立CNK-T, VAC-T和UT三大核心技術平臺，并在探索性臨床試驗中初步證實CNK-UT在晚期肝癌治療中的顯著療效。 

小分子創新藥領域

Elicio公布淋巴結靶向SARS-CoV-2兩親性疫苗ELI-005的臨床前數據

2022年9月7日，Elicio Therapeutics（Elicio）公布了一項臨床前研究的數據，該研究評估了ELI-005（Elicio的兩親性（AMP）佐劑AMP-CpG與SARS-CoV-2刺突受體結合域（RBD）免疫原混合）作為淋巴結靶向蛋白質亞基疫苗的潛在價值。結果顯示，ELI-005給藥通過小鼠和非人靈長類動物（NHPs）中淋巴結的有效靶向參與，安全地促進強大的細胞和體液免疫反應。此外，這些數據證明了淋巴結佐劑靶向性以協調先天免疫和產生對疫苗有效性至關重要的強大適應性反應的前景。這些結果發表在bioRxiv，可以通過此鏈接訪問https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2022.05.19.492649v1.full。

Elicio獲得280萬美元資助開發癌癥疫苗

2022年9月20日，Elicio宣布獲得了來自芝加哥胃腸道研究基金（GIRF）的280萬美元（約合人民幣1995萬元）資助，來開發ELI-007和ELI-008兩款癌癥候選疫苗。這兩種疫苗均為Elicio專有AMP平臺開發的免疫疫苗能夠直接靶向淋巴結，有效激活、訓練乃至擴增關鍵免疫細胞，產生持久的抗腫瘤免疫反應。

候選疫苗ELI-007能夠靶向BRAF V600E基因突變的癌細胞，這一基因的突變頻率在結直腸癌中占到10%。候選疫苗ELI-008能夠靶向p53 熱點基因突變的癌細胞，如結直腸癌、非小細胞肺癌和黑色素瘤等的癌細胞，這一基因突變頻率在實體瘤中占到了60%。

Elicio發表證明AMP平臺可促進鼻內疫苗吸收的臨床前數據

2022年10月4日，Elicio宣布發表麻省理工學院（MIT）Darrell Irvine博士研究實驗室的臨床前數據，證明Elicio的AMP平臺與蛋白質抗原結合，可促進鼻粘膜的吸收，并在鼻內免疫后增強免疫反應。這里提供的數據代表了一種有希望的策略，可以促進針對 HIV、SARS-CoV-2 和其他傳染病的粘膜免疫。該數據發表在《科學轉化醫學》上，可通過此鏈接訪問https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abn1413。 

霍華德休斯醫學研究所研究員和麻省理工學院教授Darrell J. Irvine表示“跨粘膜屏障遞送疫苗成分一直是粘膜疫苗開發面臨的一個主要挑戰。這些數據表明，AMP修飾可以通過與白蛋白和稱為“粘膜通道”的新生兒Fc受體的相互作用來改善鼻粘膜對疫苗抗原的攝取。這使得鼻相關淋巴組織中抗原的濃度增加。且令人鼓舞的是這種方法在經鼻內免疫后具有誘導全身其他粘膜部位產生抗體的潛力。”

Elicio 的首席科學家 Peter DeMuth 博士補充說：“該研究證明了AMP疫苗的一種新機制，即用AMP修飾的小蛋白質可以更有效地傳遞到鼻相關淋巴組織，這是AMP平臺的一項了不起的新應用，有助于新型粘膜免疫疫苗的開發。這些粘膜反應對于抵御侵入呼吸道或泌尿生殖道粘膜部位的病原體很重要，并且可以阻止感染或減少粘膜部位的病原體數量，從而降低傳播給他人的風險。”  

公司官網：https://elicio.com/

新元素持續推進自主研發抗痛風新藥ABP-671全球臨床研究

江蘇新元素醫藥科技有限公司（新元素）創辦于2012 年，致力于自主研發具有全球商業價值和全球競爭力的1.1類創新藥， 管線包括痛風、NASH 等代謝 類疾病及腫瘤類疾病。公司核心團隊人員主要來自美國，具有廣泛的創新藥物的研發經驗。CEO史東方博士擁有在歐美逾20年的研發經驗，一直從事抗腫瘤、抗HCV和治療二型糖尿病等First-in-Class創新藥的研發。

新元素已在中、美兩地公布了在研1.1類創新藥ABP-671治療慢性痛風患者的一項隨機雙盲安慰劑對照的2a期臨床試驗獲得積極結果，目前正在計劃關鍵性全球3期臨床試驗。全球痛風市場存在著巨大的、未滿足的臨床需求。ABP-671在痛風和高尿酸血癥的治療領域可能具有在安全性、耐受性和療效上的顯著優勢，將會為廣大患者帶來福音。

公司官網：http://www.atombp.com/

科恩泰致力于新一代激酶抑制劑研發

上海科恩泰生物醫藥有限公司（科恩泰）創立于2021年，專注于新一代激酶抑制劑藥物的開發，研發戰略聚焦于未靶激酶、臨床耐藥突變、激酶的非催化功能調控。公司由中科院院士馬大為博士牽頭成立。目前已建成激酶抑制劑設計合成平臺、多維度激酶篩選平臺、化學蛋白質組學靶標發現和驗證平臺以及激酶非催化功能發現與調控技術平臺。

大分子創新藥物領域

里程碑！健信生物Bis5項目(國內首款PD-1/TIM-3雙抗）啟動臨床試驗

2022年7月29日，上海健信生物醫藥科技有限公司（健信生物）Bis5項目啟動I期臨床試驗，該臨床試驗由知名專家周彩存教授擔任Leading PI。

Bis5是健信生物自主研發第一款進入臨床的管線分子，也是國內首款進入臨床的PD-1/TIM-3雙抗，還是全球同靶點第二款，且公開報道唯一具有T、NK、DC細胞活性的產品。期待Bis5基于SBody平臺所賦予的優勢，及分子獨有的活性特點，在臨床上展現療效，以滿足PD-1治療無效和耐藥腫瘤患者的臨床需求。

健信生物Bis5臨床I期研究在中國完成首例受試者給藥

2022年8月19日，健信生物自主研制的雙特異性抗體Bis5在上海市肺科醫院順利完成一期臨床首例受試者給藥。該臨床試驗是一項旨在評價Bis5在晚期惡性腫瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和免疫原性的多中心、開放的I期臨床研究。

公司官網：http://lnlbio.com/index.html

Aetio開發專有蛋白前藥技術平臺

Aetio Biotherapy（Aetio）于2018年在美國德州創立，是一家開發新型免疫療法的早期階段的生物治療公司。Aetio致力于研發具有臨床應用價值的藥物，通過降低藥物相關的死亡率、治療副作用和給藥頻率來改進生活質量。

Aetio專注于癌癥治療領域，但由于治療普遍存在的治療副作用和全身毒性，Aetio認為免疫療法的潛力仍未實現，因此開發了傳統上被認為“過于有效”的新型抗體和細胞因子融合蛋白。Aetio開發的第一個平臺是由具有延長半衰期的局部激活前藥形式組成。

公司官網：https://www.aetiobiotherapy.com/

綠竹生物重組帶狀皰疹疫苗LZ901獲FDA許可進入臨床研究

2022年7月13日,北京綠竹生物技術股份有限公司（綠竹生物）接到美國FDA的通知，旗下重組帶狀皰疹疫苗（LZ901）可以在美國進入臨床研究。 

LZ901由綠竹生物研發團隊自主研發, 肌肉注射后可主動的將VZV gE抗原呈遞給機體的免疫系統, 極大地增強了機體的免疫系統產生體液免疫和細胞免疫的能力，正在國內進行II期臨床試驗。

截至目前,全球范圍內主要有兩款帶狀皰疹疫苗先后上市,分別為默沙東的Zostavax(因技術路線及保護率較低等方面的原因,目前已在美國退市)以及葛蘭素史克(GSK)的ShingrixÔ(欣安立適)。2020年,GSK的新型重組帶狀皰疹病毒疫苗ShingrixÔ實現銷售收入25.7億美元,為2020年的全球銷售額第五大疫苗,2021年躍升為全球第四大疫苗,是世界級的重磅產品。

公司官網：http://www.luzhubiotech.com/

新型醫用材料領域

麥得發三大產品管線齊發力

珠海麥得發生物科技股份有限公司（麥得發）于2019年初創立，專注于自主創新開發第四代PHA生物材料（目前公司已經擁有十多項自主研發的發明、實用新型等專利）及其下游新產品的產業化和市場化。麥得發產研結合，致力開拓商業應用前景廣闊的低碳環保，營養健康管理和可吸收醫療器械等新興市場領域。公司投建的千噸PHA新工廠已于2021底在湛江正式投產，該新工廠采用下一代工業生物技術，規模化生產和供應低碳綠色環保PHA材料，并進一步深加工下游衍生營養健康活性分子，以及高純度醫用PHA和微球等產品。

公司官網：http://www.medpha.cn/

醫藥行業大數據領域

藥融云五大數據庫重磅上新，九大數據庫群功能升級

2022年第3季度，藥融云重磅上線了五大數據庫，分別為原料藥專版數據庫、海關進出口數據庫、制劑處方數據庫、醫用耗材中標數據庫、境內外生產藥品備案信息數據庫。同時，還對九大數據庫群下的20多個重要子庫進行了數據更新和功能優化升級，在數據完整性、關聯性、及時性，數據檢索便捷性、智能性等各方面都得到大幅提升，可以更好地提供多維度的數據篩選及分析功能，更直觀快速準確的查詢與分析目標數據，滿足用戶更豐富的個性化檢索需求，讓企業決策更精準，工作更高效。

其中，原料藥專版數據庫（API Intelligence）整合了原有企業版原料藥基本信息、用量推算、合成路線、海關進出口、供應商、登記注冊等數據庫信息，同時關聯了全球上市制劑、專利等數據以及藥融云小分子化合物設計平臺Intsynth，數據收錄范圍廣，關聯融合度高，可以更全面系統的呈現全球API供需、市場規模、合成信息等數據，為客戶提供高效精準的一站式檢索服務。IntSynth是一個以化學反應數據為基礎，圍繞合成路線，為化工、醫藥等相關行業從業者打造的一站式知識工程系統。

公司官網：https://www.pharnexcloud.com/

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轉載說明：

本文轉載自麗珠醫藥公眾號